用樣本推估母群體：誠實地說「我不確定多少」
前幾章我們學會描述資料、理解機率與常見機率分布。現在要進入推論統計的核心：估計 (estimation)。醫學研究通常無法觀察完整母群體，因此我們用樣本資料推估母群體的未知特徵。例如：台灣成人平均收縮壓是多少？某治療後平均 LDL-C 下降多少？某疫苗接種後嚴重不良事件比例是多少？
估計的精神不是假裝知道真相，而是用資料給出最合理的答案，並誠實描述不確定性。這句話很重要，因為統計最迷人的地方不是「算出一個數字」，而是「知道這個數字可能錯多少」。
讀完本章後，你應該能夠：
估計是用樣本統計量推測母群體參數。參數 (parameter) 是母群體的未知真實值，例如全台高血壓病人的平均收縮壓 \(\mu\)。統計量 (statistic) 是由樣本計算出的數值，例如抽樣 200 位病人的平均收縮壓 \(\bar{x}\)。
點估計給出單一最佳猜測。例如樣本平均收縮壓為 132.4 mmHg，我們可用它估計母群體平均收縮壓。區間估計則給出一段合理範圍，例如 95% 信賴區間為 129.8 到 135.0 mmHg。點估計像地圖上的定位點，區間估計像定位圈；圈越小，代表估計越精確。
bp_sample = np.array([128, 142, 136, 150, 131, 145, 139, 155, 133, 148, 141, 137, 152, 130, 146])
bp_summary = pd.DataFrame(
{
"statistic": ["樣本數", "樣本平均值", "樣本標準差"],
"value": [len(bp_sample), bp_sample.mean(), bp_sample.std(ddof=1)],
}
)
bp_summary.round(2)| statistic | value | |
|---|---|---|
| 0 | 樣本數 | 15.00 |
| 1 | 樣本平均值 | 140.87 |
| 2 | 樣本標準差 | 8.40 |
這組資料可想像為 15 位門診病人的收縮壓。樣本平均值是母群體平均值的點估計，但我們知道它不會剛好等於真實母群體平均值。下一步就是量化這個不確定性。
估計量 (estimator) 是估計參數的方法或公式；估計值 (estimate) 是用特定樣本算出的結果。例如樣本平均值 \(\bar{X}\) 是估計量，而 141.2 mmHg 是某次樣本算出的估計值。
偏差 (bias) 是估計量長期平均與真實參數之間的差異。若一個血壓計每次都比真實值高 5 mmHg，它很穩定，但有偏差。精確度 (precision) 描述估計值在重複抽樣時的分散程度。若每次測量都差很多，即使平均沒有偏差，也不夠精確。
均方誤差 (mean squared error, MSE) 結合偏差與變異：
\[ \operatorname{MSE}(\hat{\theta}) = \operatorname{Var}(\hat{\theta}) + \operatorname{Bias}(\hat{\theta})^2 \]
這個公式提醒我們：好估計不只要平均來說不偏，也要不要太飄。臨床上也是如此，一個檢驗若今天高、明天低、後天又像抽籤，即使平均沒錯，也會讓人很想深呼吸。
抽樣分布是指在同一母群體中反覆抽樣，每次計算同一個統計量後形成的分布。例如每次抽 40 位病人計算平均收縮壓，重複 5000 次，這 5000 個樣本平均值就形成樣本平均值的抽樣分布。
標準誤 (standard error, SE) 是估計量抽樣分布的標準差。它描述估計值在重複抽樣中會波動多大。對樣本平均值而言：
\[ SE(\bar{X}) = \frac{\sigma}{\sqrt{n}} \]
若母群體標準差 \(\sigma\) 未知，通常用樣本標準差 \(s\) 代替：
\[ \widehat{SE}(\bar{X}) = \frac{s}{\sqrt{n}} \]
sample_mean = bp_sample.mean()
sample_sd = bp_sample.std(ddof=1)
sample_n = len(bp_sample)
se_mean = sample_sd / np.sqrt(sample_n)
pd.DataFrame(
{
"quantity": ["樣本平均值", "樣本標準差", "平均值標準誤"],
"value": [sample_mean, sample_sd, se_mean],
}
).round(3)| quantity | value | |
|---|---|---|
| 0 | 樣本平均值 | 140.867 |
| 1 | 樣本標準差 | 8.400 |
| 2 | 平均值標準誤 | 2.169 |
標準差描述個別病人的收縮壓有多分散；標準誤描述樣本平均值作為估計值有多不穩。這兩者不能混用。標準差是病人之間的差異，標準誤是估計的不確定性。
假設某族群收縮壓平均值為 130 mmHg、標準差為 15 mmHg。每次抽 40 位病人並計算樣本平均值，重複 5000 次。
population_mean = 130
population_sd = 15
n = 40
sample_means = np.random.normal(population_mean, population_sd, size=(5000, n)).mean(axis=1)
sampling_df = pd.DataFrame({"sample_mean": sample_means})
sampling_df.describe().round(3)| sample_mean | |
|---|---|
| count | 5000.000 |
| mean | 129.946 |
| std | 2.409 |
| min | 121.086 |
| 25% | 128.313 |
| 50% | 129.944 |
| 75% | 131.538 |
| max | 137.705 |
plt.figure(figsize=(7, 4.5))
sns.histplot(data=sampling_df, x="sample_mean", bins=35, kde=True, color="#2a9d8f")
plt.axvline(population_mean, color="#d62828", linestyle="--", label="母群體平均值")
plt.xlabel("樣本平均收縮壓")
plt.ylabel("次數")
plt.title("樣本平均值的抽樣分布")
plt.legend()
plt.tight_layout()
plt.savefig(FIG_DIR / "ch06_sampling_distribution_mean.png", dpi=300)
plt.show()
圖中每個值都是一次研究可能得到的樣本平均值。它們集中在真實平均值附近，但每次都不一樣。這就是為什麼單一研究結果需要信賴區間，而不是只報一個看似篤定的數字。
中央極限定理 (central limit theorem, CLT) 是統計推論的基石。粗略地說，只要樣本數夠大，樣本平均值的抽樣分布會趨近常態分布，即使原始資料本身不完全常態。
這個定理讓我們能用常態或 t 分布近似許多估計量的不確定性。它不是說「所有資料都會變常態」，而是說「許多統計量的抽樣分布會趨近常態」。這差別很重要，請不要讓原始資料被迫戴上常態分布的帽子。
中央極限定理也解釋了為什麼樣本數越大，估計越穩定：
\[ SE(\bar{X}) = \frac{\sigma}{\sqrt{n}} \]
當 \(n\) 增加，標準誤會下降，但下降速度是平方根，不是線性。樣本數要變成 4 倍，標準誤才會減半。統計在這裡很實際：想要更窄的信賴區間，通常要付出不少樣本數。
信賴區間是用來量化估計不確定性的區間。一般形式可寫成：
\[ \text{估計值} \pm \text{臨界值} \times \text{標準誤} \]
對母群體平均值而言，若母群體標準差未知且樣本數不大，常使用 t 分布：
\[ \bar{x} \pm t_{0.975, n-1}\frac{s}{\sqrt{n}} \]
其中 \(t_{0.975, n-1}\) 是自由度 \(n-1\) 的 t 分布第 97.5 百分位數。為什麼是 97.5？因為 95% 信賴區間把剩下 5% 分到兩端，每端 2.5%。
alpha = 0.05
critical_t = t.ppf(1 - alpha / 2, df=sample_n - 1)
ci_lower = sample_mean - critical_t * se_mean
ci_upper = sample_mean + critical_t * se_mean
mean_ci_table = pd.DataFrame(
{
"quantity": ["樣本平均值", "標準誤", "t 臨界值", "95% CI 下限", "95% CI 上限"],
"value": [sample_mean, se_mean, critical_t, ci_lower, ci_upper],
}
)
mean_ci_table.round(3)| quantity | value | |
|---|---|---|
| 0 | 樣本平均值 | 140.867 |
| 1 | 標準誤 | 2.169 |
| 2 | t 臨界值 | 2.145 |
| 3 | 95% CI 下限 | 136.215 |
| 4 | 95% CI 上限 | 145.518 |
這個信賴區間的正確解釋是：若我們用同樣方式重複抽樣並每次建立 95% 信賴區間，長期約 95% 的區間會涵蓋真實母群體平均值。它不是說「真實平均值有 95% 機率在這個已算出的區間內」。真實參數是固定的，會不會落在這個區間內已經是事實；不確定的是我們的抽樣過程。
這句話有點繞，初學時正常。信賴區間像釣魚網：95% 是指這種網長期撈到真魚的比例，不是指某一條已經撈上岸的魚有 95% 機率在網裡。
我們用模擬看看 95% 信賴區間的長期意義。每次從同一母群體抽 25 位病人，建立平均值的 95% 信賴區間，重複 80 次。
coverage_n = 25
sim_samples = np.random.normal(population_mean, population_sd, size=(80, coverage_n))
means = sim_samples.mean(axis=1)
sds = sim_samples.std(axis=1, ddof=1)
critical = t.ppf(0.975, df=coverage_n - 1)
lower = means - critical * sds / np.sqrt(coverage_n)
upper = means + critical * sds / np.sqrt(coverage_n)
coverage_df = pd.DataFrame(
{
"replicate": np.arange(1, 81),
"mean": means,
"lower": lower,
"upper": upper,
"covers": (lower <= population_mean) & (population_mean <= upper),
}
)
coverage_df["covers"].mean().round(3)np.float64(0.938)plt.figure(figsize=(7, 7))
colors = coverage_df["covers"].map({True: "#2a9d8f", False: "#d62828"})
plt.hlines(coverage_df["replicate"], coverage_df["lower"], coverage_df["upper"], color=colors, linewidth=1.8)
plt.scatter(coverage_df["mean"], coverage_df["replicate"], color=colors, s=22)
plt.axvline(population_mean, color="#264653", linestyle="--", label="真實平均值")
plt.xlabel("95% 信賴區間")
plt.ylabel("重複抽樣編號")
plt.title("重複抽樣下的 95% 信賴區間覆蓋示意")
plt.legend()
plt.tight_layout()
plt.savefig(FIG_DIR / "ch06_ci_coverage_simulation.png", dpi=300)
plt.show()
少數區間沒有涵蓋真實平均值，這不是錯誤，而是 95% 信賴區間的自然結果。若每個區間都涵蓋真值，那大概不是信賴區間太神，就是我們偷偷看了答案。
估計精確度與樣本數密切相關。對平均值來說，信賴區間半寬大約與 \(1/\sqrt{n}\) 成正比：
\[ \text{半寬} \approx 1.96 \frac{\sigma}{\sqrt{n}} \]
sample_sizes = np.array([10, 20, 40, 80, 160, 320])
ci_width_df = pd.DataFrame(
{
"sample_size": sample_sizes,
"half_width": norm.ppf(0.975) * population_sd / np.sqrt(sample_sizes),
}
)
ci_width_df.round(2)| sample_size | half_width | |
|---|---|---|
| 0 | 10 | 9.30 |
| 1 | 20 | 6.57 |
| 2 | 40 | 4.65 |
| 3 | 80 | 3.29 |
| 4 | 160 | 2.32 |
| 5 | 320 | 1.64 |
plt.figure(figsize=(7, 4.5))
sns.lineplot(data=ci_width_df, x="sample_size", y="half_width", marker="o", linewidth=2.5, color="#457b9d")
plt.xlabel("樣本數")
plt.ylabel("95% 信賴區間半寬")
plt.title("樣本數增加時，估計更精確")
plt.tight_layout()
plt.savefig(FIG_DIR / "ch06_ci_width_by_sample_size.png", dpi=300)
plt.show()
圖中可以看到，從 10 人增加到 40 人，信賴區間明顯縮小；但從 160 人增加到 320 人，改善幅度較小。這就是研究設計中常見的取捨：更多樣本通常更好，但成本、時間、倫理與可行性都要一起考量。
許多醫學問題關心的是比例，例如 30 天再住院率、疫苗接種率、篩檢陽性率、治療反應率。若樣本中有 \(x\) 位發生事件，樣本數為 \(n\)，母群體比例 \(p\) 的點估計為：
\[ \hat{p} = \frac{x}{n} \]
當樣本數夠大時，樣本比例的標準誤可估為：
\[ SE(\hat{p}) = \sqrt{\frac{\hat{p}(1-\hat{p})}{n}} \]
95% 信賴區間可近似為：
\[ \hat{p} \pm 1.96 SE(\hat{p}) \]
假設某醫院追蹤 240 位出院病人，其中 38 位在 30 天內再住院。估計 30 天再住院率與其 95% 信賴區間。
readmitted = 38
total = 240
p_hat = readmitted / total
se_prop = np.sqrt(p_hat * (1 - p_hat) / total)
z_critical = norm.ppf(0.975)
prop_ci_lower = p_hat - z_critical * se_prop
prop_ci_upper = p_hat + z_critical * se_prop
pd.DataFrame(
{
"quantity": ["樣本比例", "標準誤", "95% CI 下限", "95% CI 上限"],
"value": [p_hat, se_prop, prop_ci_lower, prop_ci_upper],
}
).round(4)| quantity | value | |
|---|---|---|
| 0 | 樣本比例 | 0.1583 |
| 1 | 標準誤 | 0.0236 |
| 2 | 95% CI 下限 | 0.1121 |
| 3 | 95% CI 上限 | 0.2045 |
比例信賴區間有多種方法，例如 Wald、Wilson、exact binomial 等。上面是最直覺的 Wald 近似，但在樣本數小或比例接近 0 或 1 時表現不好。實務上常建議使用 Wilson 區間；我們在類別資料章節會再遇到。
Bootstrap 是一種重抽樣 (resampling) 方法。它從原始樣本中「有放回」抽樣很多次，每次計算統計量，形成 bootstrap 分布。這個分布可用來估計標準誤或建立信賴區間。
Bootstrap 的直覺是：如果原始樣本是母群體的一個縮影，那麼從原始樣本反覆重抽樣，可以模擬「再做一次研究」時估計值可能如何變動。它很靈活，尤其適合統計量複雜或公式標準誤不容易推導的情境。
bootstrap_means = np.array(
[np.random.choice(bp_sample, size=len(bp_sample), replace=True).mean() for _ in range(5000)]
)
bootstrap_ci = np.quantile(bootstrap_means, [0.025, 0.975])
bootstrap_se = bootstrap_means.std(ddof=1)
pd.DataFrame(
{
"quantity": ["原始樣本平均值", "Bootstrap SE", "Bootstrap 95% CI 下限", "Bootstrap 95% CI 上限"],
"value": [bp_sample.mean(), bootstrap_se, bootstrap_ci[0], bootstrap_ci[1]],
}
).round(3)| quantity | value | |
|---|---|---|
| 0 | 原始樣本平均值 | 140.867 |
| 1 | Bootstrap SE | 2.078 |
| 2 | Bootstrap 95% CI 下限 | 136.933 |
| 3 | Bootstrap 95% CI 上限 | 144.935 |
bootstrap_df = pd.DataFrame({"bootstrap_mean": bootstrap_means})
plt.figure(figsize=(7, 4.5))
sns.histplot(data=bootstrap_df, x="bootstrap_mean", bins=35, kde=True, color="#8ab17d")
plt.axvline(bp_sample.mean(), color="#d62828", linestyle="--", label="原始樣本平均值")
plt.xlabel("bootstrap 樣本平均值")
plt.ylabel("次數")
plt.title("Bootstrap 平均值分布")
plt.legend()
plt.tight_layout()
plt.savefig(FIG_DIR / "ch06_bootstrap_mean_distribution.png", dpi=300)
plt.show()
Bootstrap 不是萬能藥。如果原始樣本很小、抽樣偏差很嚴重，bootstrap 只會很認真地重複原始樣本的問題。它像影印機：可以幫你複製資料中的不確定性，但不能把模糊的原稿變成高清照片。
信賴區間是醫學論文中最常見也最常被誤解的工具之一。請特別注意：
好的研究報告不只說「有差」或「沒差」，而是說差多少、可能範圍多大、這個範圍在臨床上是否重要。
bp_sample 的中位數建立 95% 百分位信賴區間。ldl_mean = 118
ldl_sd = 30
ldl_n = 25
ldl_se = ldl_sd / np.sqrt(ldl_n)
ldl_critical = t.ppf(0.975, df=ldl_n - 1)
ldl_ci = (ldl_mean - ldl_critical * ldl_se, ldl_mean + ldl_critical * ldl_se)
positive = 72
screened = 600
positive_rate = positive / screened
positive_se = np.sqrt(positive_rate * (1 - positive_rate) / screened)
positive_ci = (
positive_rate - norm.ppf(0.975) * positive_se,
positive_rate + norm.ppf(0.975) * positive_se,
)
se_ratio = np.sqrt(50 / 200)
bootstrap_medians = np.array(
[np.median(np.random.choice(bp_sample, size=len(bp_sample), replace=True)) for _ in range(5000)]
)
median_ci = np.quantile(bootstrap_medians, [0.025, 0.975])
pd.DataFrame(
{
"問題": [
"LDL-C 平均值 95% CI 下限",
"LDL-C 平均值 95% CI 上限",
"篩檢陽性率",
"陽性率 95% CI 下限",
"陽性率 95% CI 上限",
"n=200 相對 n=50 的 SE 倍數",
"收縮壓中位數 bootstrap CI 下限",
"收縮壓中位數 bootstrap CI 上限",
],
"數值": [
ldl_ci[0],
ldl_ci[1],
positive_rate,
positive_ci[0],
positive_ci[1],
se_ratio,
median_ci[0],
median_ci[1],
],
}
).round(4)| 問題 | 數值 | |
|---|---|---|
| 0 | LDL-C 平均值 95% CI 下限 | 105.6166 |
| 1 | LDL-C 平均值 95% CI 上限 | 130.3834 |
| 2 | 篩檢陽性率 | 0.1200 |
| 3 | 陽性率 95% CI 下限 | 0.0940 |
| 4 | 陽性率 95% CI 上限 | 0.1460 |
| 5 | n=200 相對 n=50 的 SE 倍數 | 0.5000 |
| 6 | 收縮壓中位數 bootstrap CI 下限 | 136.0000 |
| 7 | 收縮壓中位數 bootstrap CI 上限 | 148.0000 |
| 中文術語 | English term | 說明 |
|---|---|---|
| 估計 | estimation | 用樣本資料推測母群體參數的統計程序。 |
| 點估計 | point estimation | 用單一數值估計母群體參數。 |
| 區間估計 | interval estimation | 用一段區間估計母群體參數可能範圍。 |
| 估計量 | estimator | 用來估計參數的統計方法或公式。 |
| 估計值 | estimate | 由特定樣本計算出的估計結果。 |
| 參數 | parameter | 描述母群體特性的未知真實值。 |
| 統計量 | statistic | 由樣本資料計算出的數值。 |
| 偏差 | bias | 估計量長期平均與真實參數之間的差異。 |
| 精確度 | precision | 估計值在重複抽樣中分散程度的概念。 |
| 均方誤差 | mean squared error, MSE | 結合估計量變異與偏差平方的誤差指標。 |
| 抽樣分布 | sampling distribution | 統計量在重複抽樣下形成的機率分布。 |
| 標準誤 | standard error, SE | 估計量抽樣分布的標準差。 |
| 母群體平均值 | population mean | 母群體中連續變項的真實平均值。 |
| 母群體比例 | population proportion | 母群體中具有某特徵的真實比例。 |
| 中央極限定理 | central limit theorem, CLT | 樣本數夠大時，樣本平均值抽樣分布趨近常態的定理。 |
| 信賴區間 | confidence interval, CI | 用來量化參數估計不確定性的區間。 |
| 臨界值 | critical value | 建立信賴區間或檢定時使用的分布分位數。 |
| 覆蓋率 | coverage probability | 重複抽樣下信賴區間涵蓋真實參數的長期比例。 |
| 重抽樣 | resampling | 從既有資料反覆抽樣以評估統計量不確定性的方法。 |
| Bootstrap | bootstrap | 從原始樣本有放回重抽樣以估計不確定性的方法。 |
| 百分位信賴區間 | percentile confidence interval | 使用 bootstrap 統計量分位數建立的信賴區間。 |