從一個樣本問問題：差異是真訊號，還是抽樣波動？
前一章我們學會估計參數與建立信賴區間。這一章進入假設檢定 (hypothesis testing)：當研究者有一個明確主張時，資料是否提供足夠證據反對「沒有差異」或「沒有效果」的說法？
假設檢定很像臨床診斷，但也不完全一樣。醫師不會只因為單一檢驗稍微異常就宣布診斷；統計也不應只因為 p 值小於 0.05 就停止思考。p 值是證據的一部分，不是研究的結局字幕。
讀完本章後，你應該能夠：
假設檢定從兩個互相競爭的假設開始。虛無假設通常代表「沒有差異」、「沒有改善」、「等於某個基準值」。對立假設代表研究者想找證據支持的方向。
例如某診所導入居家血壓管理計畫後，想知道平均收縮壓是否低於 135 mmHg：
\[ H_0: \mu = 135 \]
\[ H_1: \mu < 135 \]
其中 \(\mu\) 是母群體平均收縮壓。注意，假設是針對母群體參數，不是只針對這次樣本。樣本只是我們手上的證據。
假設檢定的邏輯是：先暫時假設 \(H_0\) 為真，然後問「若 \(H_0\) 真的成立，觀察到目前這麼極端或更極端資料的機率有多大？」這個機率就是 p 值。
p 值是在虛無假設為真時，觀察到目前資料或更極端資料的機率。p 值越小，表示目前資料在 \(H_0\) 下越不尋常，因此我們越有理由懷疑 \(H_0\)。
常見錯誤解讀包括：
如果 p 值是一位住院醫師，它會說：「如果沒有差異，這份資料看起來有多奇怪。」它不會說：「真相就是這樣。」真相需要效果量、信賴區間、研究設計與臨床脈絡一起判讀。
單尾檢定 (one-sided test) 用於研究問題有明確方向時，例如「是否低於 135」或「是否高於 15%」。雙尾檢定 (two-sided test) 用於關心是否不等於某值，方向不限，例如「平均收縮壓是否不同於 135」。
雙尾檢定通常較保守，也較常用，因為研究結果可能往意料外方向出現。若在看完資料後才決定用單尾檢定，這就像看到考題才改讀書計畫，不太公平。方向性假設應在分析前設定。
某診所追蹤 15 位參加居家血壓管理計畫的病人，收集計畫後收縮壓。研究問題是：平均收縮壓是否低於 135 mmHg？
sbp_after = np.array([132, 128, 136, 125, 130, 134, 129, 127, 131, 126, 133, 124, 135, 129, 128])
mu0 = 135
bp_test_summary = pd.DataFrame(
{
"statistic": ["樣本數", "樣本平均值", "樣本標準差", "虛無假設平均值"],
"value": [len(sbp_after), sbp_after.mean(), sbp_after.std(ddof=1), mu0],
}
)
bp_test_summary.round(2)| statistic | value | |
|---|---|---|
| 0 | 樣本數 | 15.00 |
| 1 | 樣本平均值 | 129.80 |
| 2 | 樣本標準差 | 3.65 |
| 3 | 虛無假設平均值 | 135.00 |
單一樣本 t 檢定適用於母群體標準差未知，且我們要比較單一樣本平均值與某個基準值。檢定統計量為：
\[ t = \frac{\bar{x} - \mu_0}{s/\sqrt{n}} \]
其中 \(\bar{x}\) 是樣本平均值，\(\mu_0\) 是虛無假設下的平均值，\(s\) 是樣本標準差，\(n\) 是樣本數。
t_result = ttest_1samp(sbp_after, popmean=mu0, alternative="less")
se = sbp_after.std(ddof=1) / np.sqrt(len(sbp_after))
t_manual = (sbp_after.mean() - mu0) / se
pd.DataFrame(
{
"quantity": ["t 統計量", "p 值", "手算 t 統計量"],
"value": [t_result.statistic, t_result.pvalue, t_manual],
}
).round(4)| quantity | value | |
|---|---|---|
| 0 | t 統計量 | -5.5194 |
| 1 | p 值 | 0.0000 |
| 2 | 手算 t 統計量 | -5.5194 |
若顯著水準 \(\alpha = 0.05\)，且 p 值小於 0.05，我們拒絕虛無假設，認為資料提供證據支持平均收縮壓低於 135 mmHg。若 p 值不小於 0.05，我們不拒絕虛無假設，但這不等於證明平均值就是 135。
x_grid = np.linspace(-4, 4, 500)
df = len(sbp_after) - 1
t_df = pd.DataFrame({"t_value": x_grid, "density": t.pdf(x_grid, df=df)})
plt.figure(figsize=(7, 4.5))
sns.lineplot(data=t_df, x="t_value", y="density", color="#264653", linewidth=2.5)
plt.fill_between(x_grid, 0, t_df["density"], where=x_grid <= t_result.statistic, color="#e76f51", alpha=0.35)
plt.axvline(t_result.statistic, color="#d62828", linestyle="--", label=f"t = {t_result.statistic:.2f}")
plt.xlabel("t 統計量")
plt.ylabel("機率密度")
plt.title("單一樣本 t 檢定的左尾 p 值")
plt.legend()
plt.tight_layout()
plt.savefig(FIG_DIR / "ch07_one_sample_t_pvalue.png", dpi=300)
plt.show()
雙尾假設檢定與信賴區間有密切關係。若 95% 信賴區間不包含虛無假設值，雙尾檢定在 \(\alpha = 0.05\) 下通常會拒絕 \(H_0\)。若信賴區間包含虛無假設值，通常不拒絕。
但信賴區間更有資訊，因為它顯示效果大小與不確定範圍。p 值只告訴你資料和 \(H_0\) 相容程度，信賴區間還告訴你差異可能有多大。臨床研究中，請優先看效果量與信賴區間，再看 p 值。p 值可以坐副駕，但別讓它單獨開車。
alpha = 0.05
critical_t = t.ppf(1 - alpha / 2, df=df)
ci_lower = sbp_after.mean() - critical_t * se
ci_upper = sbp_after.mean() + critical_t * se
pd.DataFrame(
{
"quantity": ["平均值差異", "95% CI 下限", "95% CI 上限"],
"value": [sbp_after.mean() - mu0, ci_lower - mu0, ci_upper - mu0],
}
).round(3)| quantity | value | |
|---|---|---|
| 0 | 平均值差異 | -5.200 |
| 1 | 95% CI 下限 | -7.221 |
| 2 | 95% CI 上限 | -3.179 |
第一型錯誤是虛無假設其實為真，卻錯誤拒絕它。第一型錯誤機率通常記為 \(\alpha\)，也就是顯著水準。第二型錯誤是對立假設其實為真，卻沒有拒絕虛無假設，通常記為 \(\beta\)。檢定力是正確拒絕錯誤虛無假設的機率：
\[ \text{Power} = 1 - \beta \]
醫學研究常希望檢定力至少 80% 或 90%。檢定力受樣本數、效果大小、變異程度與顯著水準影響。效果越大、樣本數越多、變異越小，通常越容易偵測到差異。
effect_grid = np.linspace(-8, 8, 500)
se_effect = sbp_after.std(ddof=1) / np.sqrt(len(sbp_after))
critical_left = t.ppf(0.05, df=df)
null_density = t.pdf(effect_grid / se_effect, df=df) / se_effect
alt_mean = -5
alt_density = t.pdf((effect_grid - alt_mean) / se_effect, df=df) / se_effect
error_df = pd.DataFrame(
{
"effect": np.r_[effect_grid, effect_grid],
"density": np.r_[null_density, alt_density],
"distribution": ["H0: 真實差異 = 0"] * len(effect_grid) + ["H1: 真實差異 = -5"] * len(effect_grid),
}
)
plt.figure(figsize=(7, 4.5))
sns.lineplot(data=error_df, x="effect", y="density", hue="distribution", linewidth=2.2)
plt.axvline(critical_left * se_effect, color="#d62828", linestyle="--", label="拒絕域界線")
plt.xlabel("樣本平均值與虛無假設值的差")
plt.ylabel("密度")
plt.title("第一型錯誤與檢定力的概念圖")
plt.tight_layout()
plt.savefig(FIG_DIR / "ch07_type_error_power_concept.png", dpi=300)
plt.show()
單一比例檢定用於比較樣本比例與某個基準比例。例如某醫院想知道 30 天再住院率是否高於全國基準 15%。若追蹤 200 位病人，其中 38 位再住院，樣本比例為 19%。
虛無假設與對立假設可寫成：
\[ H_0: p = 0.15 \]
\[ H_1: p > 0.15 \]
n_patients = 200
x_readmit = 38
p0 = 0.15
p_hat = x_readmit / n_patients
pd.DataFrame(
{
"quantity": ["樣本數", "再住院人數", "樣本再住院率", "基準再住院率"],
"value": [n_patients, x_readmit, p_hat, p0],
}
).round(3)| quantity | value | |
|---|---|---|
| 0 | 樣本數 | 200.00 |
| 1 | 再住院人數 | 38.00 |
| 2 | 樣本再住院率 | 0.19 |
| 3 | 基準再住院率 | 0.15 |
精確二項檢定 (exact binomial test) 直接使用二項分布計算在 \(H_0\) 下觀察到目前或更極端結果的機率。
binom_result = binomtest(x_readmit, n_patients, p=p0, alternative="greater")
pd.DataFrame(
{
"quantity": ["p 值", "樣本比例"],
"value": [binom_result.pvalue, p_hat],
}
).round(4)| quantity | value | |
|---|---|---|
| 0 | p 值 | 0.072 |
| 1 | 樣本比例 | 0.190 |
k_values = np.arange(10, 55)
binom_df = pd.DataFrame({"readmissions": k_values, "probability": binom.pmf(k_values, n=n_patients, p=p0)})
plt.figure(figsize=(7, 4.5))
sns.barplot(data=binom_df, x="readmissions", y="probability", color="#8ab17d")
plt.axvline(x_readmit - k_values.min(), color="#d62828", linestyle="--", label="觀察值")
tick_positions = np.arange(0, len(k_values), 5)
plt.xticks(tick_positions, k_values[tick_positions])
plt.xlabel("200 位病人中 30 天再住院人數")
plt.ylabel("虛無假設下機率")
plt.title("單一比例檢定的虛無分布")
plt.legend()
plt.tight_layout()
plt.savefig(FIG_DIR / "ch07_one_proportion_null_distribution.png", dpi=300)
plt.show()
如果 p 值小於 0.05，我們會說資料提供證據支持再住院率高於 15%。但接著仍要問：高多少？信賴區間多寬？這個差異是否足以啟動品質改善方案？統計顯著只是會議的開始，不是會議紀錄的最後一行。
當樣本數夠大時，樣本比例可用常態分布近似。檢定統計量為：
\[ z = \frac{\hat{p} - p_0}{\sqrt{p_0(1-p_0)/n}} \]
其中標準誤是在虛無假設下計算。這點和信賴區間常用 \(\hat{p}\) 估計標準誤略有不同。
se_null = np.sqrt(p0 * (1 - p0) / n_patients)
z_stat = (p_hat - p0) / se_null
p_value_z = 1 - norm.cdf(z_stat)
pd.DataFrame(
{
"quantity": ["z 統計量", "單尾 p 值"],
"value": [z_stat, p_value_z],
}
).round(4)| quantity | value | |
|---|---|---|
| 0 | z 統計量 | 1.5842 |
| 1 | 單尾 p 值 | 0.0566 |
常態近似很方便，但若樣本數小、事件很少、比例接近 0 或 1，精確二項檢定或其他方法更穩妥。醫學資料常有稀有事件，這時不要硬把大樣本近似拖上場。
在研究設計階段，我們常問：「需要多少樣本才有足夠機會偵測到臨床上重要的差異？」這就是檢定力與樣本數規劃的問題。
下面用一個簡化的雙尾 z 檢定近似，假設標準差為 15 mmHg，顯著水準 0.05，觀察不同樣本數下，真實平均差異越大時檢定力如何改變。
effect_sizes = np.linspace(0, 8, 100)
sample_sizes = [15, 30, 60, 120]
rows = []
for n_current in sample_sizes:
se_known = 15 / np.sqrt(n_current)
critical = norm.ppf(0.975)
for effect in effect_sizes:
power = norm.cdf(-critical - effect / se_known) + (1 - norm.cdf(critical - effect / se_known))
rows.append({"effect": effect, "power": power, "sample_size": f"n={n_current}"})
power_df = pd.DataFrame(rows)
power_df.head()| effect | power | sample_size | |
|---|---|---|---|
| 0 | 0.000000 | 0.050000 | n=15 |
| 1 | 0.080808 | 0.050050 | n=15 |
| 2 | 0.161616 | 0.050199 | n=15 |
| 3 | 0.242424 | 0.050449 | n=15 |
| 4 | 0.323232 | 0.050798 | n=15 |
plt.figure(figsize=(7, 4.5))
sns.lineplot(data=power_df, x="effect", y="power", hue="sample_size", linewidth=2.2)
plt.axhline(0.80, color="#d62828", linestyle="--", label="power = 0.80")
plt.xlabel("真實平均差異")
plt.ylabel("檢定力")
plt.title("樣本數、效果大小與檢定力")
plt.tight_layout()
plt.savefig(FIG_DIR / "ch07_power_by_sample_size.png", dpi=300)
plt.show()
圖中可見樣本數越大，檢定力越高。可是大樣本也可能讓非常小、臨床上不重要的差異變成統計顯著。因此設計研究時，應先定義最小臨床重要差異 (minimal clinically important difference, MCID)，而不是只追求 p 值小於 0.05。
統計顯著 (statistical significance) 表示資料在某個統計模型與顯著水準下，提供足夠證據反對虛無假設。臨床顯著則問：這個差異對病人照護、預後、成本或政策是否有實際意義？
例如某降血壓藥在 5000 人試驗中讓平均收縮壓下降 1 mmHg，p 值可能很小，但臨床意義有限。相反地，小型試驗中下降 8 mmHg 但 p 值 0.08，可能仍值得進一步研究。請不要讓 p 值變成研究判讀的獨裁者。
ldl_n = 18
ldl_mean = 112
ldl_sd = 24
ldl_mu0 = 125
ldl_se = ldl_sd / np.sqrt(ldl_n)
ldl_t = (ldl_mean - ldl_mu0) / ldl_se
ldl_p = t.cdf(ldl_t, df=ldl_n - 1)
readmit_practice = 30
n_practice = 150
p0_practice = 0.15
practice_binom = binomtest(readmit_practice, n_practice, p=p0_practice, alternative="greater")
pd.DataFrame(
{
"問題": ["LDL-C 單尾 t 統計量", "LDL-C 單尾 p 值", "再住院率精確二項 p 值"],
"數值": [ldl_t, ldl_p, practice_binom.pvalue],
}
).round(4)| 問題 | 數值 | |
|---|---|---|
| 0 | LDL-C 單尾 t 統計量 | -2.2981 |
| 1 | LDL-C 單尾 p 值 | 0.0173 |
| 2 | 再住院率精確二項 p 值 | 0.0587 |
| 中文術語 | English term | 說明 |
|---|---|---|
| 假設檢定 | hypothesis testing | 在虛無假設下評估資料是否足夠極端的推論方法。 |
| 虛無假設 | null hypothesis | 通常代表沒有差異、沒有效果或等於基準值的假設。 |
| 對立假設 | alternative hypothesis | 與虛無假設相對，研究者希望找到證據支持的假設。 |
| 檢定統計量 | test statistic | 將樣本資料轉換為可與理論分布比較的統計量。 |
| p 值 | p-value | 在虛無假設為真時，觀察到目前或更極端資料的機率。 |
| 顯著水準 | significance level | 可接受的第一型錯誤機率，常記為 alpha。 |
| 拒絕域 | rejection region | 檢定統計量落入後會拒絕虛無假設的區域。 |
| 單尾檢定 | one-sided test | 對立假設具有明確方向的假設檢定。 |
| 雙尾檢定 | two-sided test | 對立假設是不等於某值、方向不限的假設檢定。 |
| 單一樣本 t 檢定 | one-sample t-test | 比較單一樣本平均值與基準平均值的 t 檢定。 |
| 單一比例檢定 | one-sample proportion test | 比較單一樣本比例與基準比例的檢定。 |
| 精確二項檢定 | exact binomial test | 直接使用二項分布進行比例檢定的方法。 |
| 第一型錯誤 | type I error | 虛無假設為真時錯誤拒絕虛無假設。 |
| 第二型錯誤 | type II error | 對立假設為真時未拒絕虛無假設。 |
| 檢定力 | power | 對立假設為真時正確拒絕虛無假設的機率。 |
| 效果大小 | effect size | 差異或關聯的實際大小。 |
| 統計顯著性 | statistical significance | 檢定結果達到預先設定顯著水準的狀態。 |
| 臨床顯著性 | clinical significance | 結果對病人照護或公共衛生是否具有實質意義。 |
| 最小臨床重要差異 | minimal clinically important difference, MCID | 臨床上被認為有意義的最小效果大小。 |
| 多重檢定 | multiple testing | 同一研究中進行多個假設檢定的情況。 |